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年間わずか数例の希少がんの治療について

大腸がんや肺がんなど症例数の多いがん治療は標準治療が選択され、保険適用内で治療を行えます。しかし、症例数の少ない希少がんは、標準治療では対応できないことがほとんどです。そのため、効果が期待できる保険適用外の高度な治療や、海外承認薬を使用するなどの選択を迫られてしまいます。

こちらでは、福岡市中央区の「鶴田クリニック」が、日本における希少がんの現状と当院の取り組みについてご紹介します。

希少がんとは？日本における現状

希少がんとは、年間に診断される患者数が極めて少ないがんのことです。日本では、特定の希少がんに対する治療法や対応している専門施設が少ないため、十分な治療を受けられる患者さまが限られています。

一般的に、希少がんは患者数が少ないことから臨床試験のデータも限られてしまい、保険適用の治療法も少ないのが現状です。そのため、日本における希少がん治療では、ほとんどの場合が保険診療の範囲外である先進医療や自由診療に頼ることになります。

希少がんに対する研究や治療法の開発は進められているものの、患者さまが満足できる医療体制が十分に整えられているとはいえず、今後は更なる治療法の確立とともに十分な支援体制が求められています。

希少がんは希少ではない

希少がんの定義は、「新規に診断される症例数が、10万人あたり年間6例未満のがん」とされています。肺がんが新規に診断される症例数は10万人あたり年間200人程度とされていることからも、希少がんの希少性が分かります。

しかし、希少がん全体の罹患数は意外と多くあります。日本において、「希少がん」と診断される方は、がん患者全体の約15％にのぼります。つまり全体で見た場合、希少がんにかかる患者さまは肺がんや大腸がんなどに比べて多いのです。

数多くの患者さまが罹患している希少がんですが、治療にはさまざまな課題があります。個々の症例は希少であるがゆえに、どこで治療を受けられるのか、どんな治療が有効なのかで悩まれます。そして、そのほとんどが保険診療で対応できないのです。これが、希少がん治療の大きな問題点といえます。

保険制度の限界と希少がん治療における当院の取り組み

日本の保険制度では、がん治療において標準治療は基本的に保険適用で行えます。しかし、希少がんのような症例数が少ないがんの場合、その治療法は保険適用外となることがほとんどです。希少がんに効果が期待できる新しい治療法や、海外でのみ承認されているがん治療薬、日本で治験中の薬剤などを保険適用で用いるのは難しいものです。そのため、希少がんの患者さまは、ご自身にあった個別性のある治療を受けるために、自由診療での治療を選択せざるを得なくなります。

当院では、希少がん患者さまが最適な治療を受けられるように、保険適用外となる高度な治療、最先端の治療法を提供できる体制を整えています。しかし、保険制度の範囲では限界があるため、患者さまの負担が大きくなってしまうことがあります。

希少がんへの取り組み（治療例）

自費診療でGuardant360CDx（血液）
TMB-Highに変異:免疫療法（ICI）に効果の可能性

エビデンス

・希少疾患でありそもそもエビデンスがない。（症例報告レベル）

・TMB-High患者で完全寛解患者もいたが本人/家族に推奨はできずBSCを推奨した。

しかし、本人/家族の強い希望でGardant360CDx検査とNivolumab療法（480㎎/4w）を希望

結果

治療前

治療後（2コース終了後）

2コース治療後で著明に腫瘍縮小を認め、食事再開も可能となっている。経過中に間質性肺炎Grade1となり休薬を要したが呼吸器内科専門医と併診を行い改善し治療再開し問題なく治療中。

当院でお示しします治療効果に関しては、他の自費クリニックでよくある大きな病院との抗がん剤治療との併診結果ではなく当院で行った治療薬のみの経過です。

効果には個人差があり必ずしも効果を保証するものではありません。